Kas yra genų terapijos vektoriai?

Genų terapijos vektoriai, taip pat žinomi kaip genų perdavimo vektoriai arba virusiniai vektoriai, yra mechanizmas, kuriuo sveikas genas įterpiamas į normalią žmogaus dezoksiribonukleino rūgšties (DNR) grandinę. Paprastai genų terapijos vektoriai yra virusai, kurie buvo modifikuoti, kad perneštų žmogaus genus. 2011 m. genų terapijos mokslas vis dar yra ankstyvoje stadijoje, nors daugelis gydytojų tikisi, kad vieną dieną jis galės ištaisyti daugybę skirtingų genetinių būklių.

Genų terapijoje naudojami įvairūs virusų tipai. Kai kurie iš labiausiai paplitusių tipų yra su adeno susiję virusai, herpes simplex virusai, retrovirusai ir adenovirusai. Kiekvienas iš šių virusų tipų paveikia skirtingų tipų ląsteles, o tai reiškia, kad jie naudojami genų terapijoje įvairiems sutrikimams gydyti. Pavyzdžiui, su adenovirusais susiję virusai yra skirti prisijungti prie 19 chromosomos, o herpes simplex virusai išskiria neuronus.

Virusai, kurie buvo modifikuoti, kad taptų genų terapijos vektoriais, nėra ta pati viruso versija, kuri daro žalą žmonėms. Šių modifikuotų virusų genetinė medžiaga buvo pakeista sveiko žmogaus genais, kurie gali padėti išgydyti sveikatos būklę. Genų terapijoje naudojamas modifikuotas herpes simplex virusas negali sukelti pūslelinės, nes nuo viruso buvo pašalinta herpeso sukelianti genetinė medžiaga.

Visi virusai, naudojami kaip genų terapijos vektoriai, turi gebėti replikuoti DNR, o ne tik ribonukleino rūgštį (RNR), nes RNR negalima panaudoti pažeistai žmogaus DNR daliai pakeisti. Be virusų, yra keletas kitų būdų, kaip gydytojai į paciento ląsteles gali įterpti sveiką DNR. Viena nevirusinė genų terapijos vektoriaus forma yra lipidas arba riebalai. Lipidas patenka į tikslinę ląstelę, kur išskiria sveiką DNR sutrikimui gydyti. Taip pat galima sveiką DNR prijungti prie kitos molekulės, kuri paprastai patektų į tikslinę ląstelę.

Nors sveiką DNR galima įterpti tiesiai į tikslines ląsteles, šis metodas nėra toks praktiškas, kaip naudoti virusus kaip genų terapijos vektorius. Norint įterpti DNR tiesiai į tikslines ląsteles, reikia daug DNR, nes sveikoji DNR nebus replikuojama taip, kaip yra modifikuoto viruso gyvavimo ciklo metu. Be to, tik tam tikros rūšies ląstelės gali gauti DNR naudojant molekules arba lipidus.