Genų terapija yra būdas įterpti genus į paciento ląsteles ir pakeisti jau egzistuojančius alelius arba genų variantus, kad būtų atlikta tam tikra terapinė funkcija. Iki šiol jis pirmiausia buvo naudojamas mutantų defektiniams genams arba aleliams pakeisti normaliais aleliais, tačiau teoriškai jis gali būti naudojamas savavališkai redaguoti žmogaus genomą. Jei genų terapija būtų taikoma lytinių liaukų (gemalo linijos) reprodukcinėms ląstelėms, šie genetiniai pokyčiai būtų paveldimi. Šis procesas niekada nebuvo atliktas, bet turi pavadinimą: gemalo linijos genų inžinerija.
Nuo devintojo dešimtmečio pradžios vaistams gaminti buvo naudojama genų terapija. Pasakykite, kad žmogui reikia tam tikro baltymo kaip vaisto. Šios terapijos metu naudojamas virusinis vektorius, ty virusas, modifikuotas taip, kad jame būtų įvedama DNR. Didelis viruso kiekis suleidžiamas į tikslinę zoną arba kartais pašalinamas audinys, užkrečiamas virusu ir vėl implantuojamas. Virusai yra modifikuoti taip, kad didžioji dauguma nesugeba savarankiškai replikuotis, todėl patogeninės infekcijos tikimybė yra maža. Virusas įnešė naują DNR į žmogaus ląstelių genomą, panašiai kaip įprasti virusai į žmogaus ląsteles įneša savo genetinę medžiagą, užgrobdami ląstelių mechanizmus.
Po to, kai nauja DNR integruojama į tikslinę ląstelę, ląstelė pradeda gaminti naujos genetinės medžiagos nurodytus baltymus, kurie kai kuriais atvejais gali išgelbėti gyvybę. Pavyzdžiui, pacientams, sergantiems sunkiu diabetu, gali būti suteiktas insulino gamybos ląstelių mechanizmas, todėl nereikia reguliariai švirkšti. Terapijos nauda gali trukti savaites, mėnesius ar net metus ar visą gyvenimą.
Genų terapija sėkmingai taikoma paveldintoms tinklainės ligoms, talasemijai, cistinei fibrozei, sunkiam kombinuotam imunodeficitui ir kai kurioms vėžio formoms gydyti. Medicinos stebuklai, neįmanomi jokiu kitu būdu, buvo įrodyta taikant genų terapiją, pavyzdžiui, perprogramuojant natūralius organizmo sarginius, T-ląsteles, kad jie atakuotų vėžines ląsteles. Genų terapija rodo pažadą gydyti tokias ligas kaip Hantingtono liga ir pjautuvinių ląstelių anemija. Kadangi terapija ir toliau bręsta, ji gali išgelbėti milijonus gyvybių.