Actimmune® yra biologiškai modifikuotas baltymas, patvirtintas FDA tam tikrų ligų gydymui. Baltymai, gama interferono forma, veikia imuninę sistemą. Jis vartojamas lėtinei granulomatinei ligai (CGD), ypač sunkioms infekcijoms, kurios atsiranda dėl šios ligos, gydyti. Actimmune® taip pat patvirtintas piktybinei osteopetrozei gydyti. Gydymas dažnai vyksta kartu su antibiotikais.
CGD yra autoimuninė būklė, kai tam tikros imuninės ląstelės, vadinamos fagocitais, neveikia tinkamai. Paveldimas sutrikimas, dažniausiai diagnozuojamas anksti, apie 75 procentai atvejų diagnozuojamas prieš pacientui sukakus 5 metus. Dėl imuninės sistemos sutrikimo, sergantieji šia liga kenčia nuo pasikartojančių bakterinių ir grybelinių infekcijų. Dėl šių pasikartojančių infekcijų pažeistose vietose, kurios dažnai apima plaučius ir blužnį, susidaro lėtinės granulomos arba uždegimo sritys. Actimmune® gali būti naudojamas tiek suaugusiems, tiek vaikams, kenčiantiems nuo šio sutrikimo, gydyti.
Atrodo, kad CGD dažniau pasireiškia vyrams nei moterims. Kai liga pirmą kartą buvo aptikta, dauguma pacientų mirė vaikystėje. Net naudojant šiuolaikinę mediciną ir Actimmune®, mirtingumas yra didelis. Nors dabar daug daugiau pacientų sulaukia pilnametystės nei ankstesniais metais, daugelis vis tiek pasiduoda šiai ligai nesulaukę 30 metų.
Pirmą kartą gydytojai aprašė 1904 m., osteopetrozė yra paveldima liga, kai kaulai yra labai tankūs ir neįprastai trapūs. Taip yra dėl to, kad senos kaulinės ląstelės nėra tinkamai reabsorbuojamos, nes ir toliau kuriamas naujas kaulinis audinys. Nors lengvi atvejai sukelia nedaug simptomų, sunkesni atvejai gali padidinti infekcijų dažnį, nes sumažėja kaulų čiulpų dydis. Osteopetrozė taip pat gali sukelti augimo sulėtėjimą ir net aklumą, kurtumą ar kai kurias paralyžiaus formas, jei nervus suspaudžia neįprastai tankūs kaulai.
Gerybinė osteopetrozė dažniausiai diagnozuojama suaugusiems, tačiau kita forma, vadinama piktybine osteopetroze, pasireiškia kūdikystėje arba netrukus po gimimo. Simptomai yra lengvai lūžtantys kaulai, taip pat anemija, aklumas ir kurtumas. Piktybinė osteopetrozė turi būti gydoma kaulų čiulpų transplantacija, kad būtų išvengta ankstyvos mirties.
Kaulų čiulpų transplantacija yra vienintelis žinomas vaistas nuo osteopetrozės, nors buvo įrodyta, kad Actimmune® sulėtino ligos progresavimą. Sulėtinti ligą gali būti ypač svarbu piktybinės osteopetrozės atvejais, nes gali prireikti laiko surasti tinkamą donorą kaulų čiulpų transplantacijai. Kiti vaistai taip pat sulėtino osteopetrozę, tačiau Actimmune® buvo pirmasis FDA patvirtintas vaistas šiam gydymui.