Kas yra gemalo linijos genų terapija?

Gemalinės linijos genų terapija yra ligos gydymo būdas, kai spermatozoidų arba kiaušinių ląstelėse atliekami genetiniai pokyčiai gemalo linijoje arba ikiembrioninėje stadijoje. Tai skiriasi nuo tradicinio somatinio požiūrio, kai visiškai subrendusių organizmų liga bandoma gydyti genetiniu lygmeniu. Nors gemalų linijos genų terapija yra veiksmingesnis gydymas, su juo kyla įvairių prieštaringų etinių ir visuomeninių problemų.

Somatinė genų terapija buvo praktikuojama nuo 1990-ųjų pradžios ir jos veiksmingumas buvo labai ribotas. Taikant somatinę genų terapiją, netinkamai funkcionuojantys genai pakeičiami arba genetiškai sustiprinami pacientui, siekiant gydyti tikslinį geną. Šie gydymo būdai dažnai pasirodė esą neveiksmingi arba laikini. Pagrindinis gemalo linijos genų terapijos pranašumas yra tas, kad genetinis pokytis perkeliamas į embrioną kaip nuolatinė ir natūrali vystymosi dalis. Tokie genetiniai pokyčiai yra negrįžtami, o vėliau tiriamasis gali juos perduoti savo palikuonims.

Abi genų terapijos formos paprastai naudoja tą patį patikrintą metodą arba vektorių, skirtą naujoms genetinėms instrukcijoms įterpti į ląsteles. Virusai, kurie šiaip nekenksmingi organizmui, naudojami kaip transportavimo mechanizmai. Dalis jų genetinės struktūros pakeičiama, kad perneštų norimą geną, o tada jie įterpiami į šeimininką, kur integruoja savo DNR į šeimininko ląstelių DNR ląstelinę struktūrą. Jie dauginasi kartu su šeimininko ląstelėmis, tokiu būdu pakeistą geną paskleisdami visame kūne.

Jei somatinis gydymas nepavyksta, lemia tai, kaip organizmas priima šią naują genetinę medžiagą. Dažnai atsiranda imuninis atsakas, viruso buvimo šalutinis poveikis ir ląstelės pažeidimas, galintis sukelti mutaciją ir vėžį. Be to, daugelis ligų dažnai atsiranda dėl kelių genetinių trūkumų, kurių negalima išgydyti koreguojant tik vieną geną. Gemalų linijos genų terapija apeina daugumą šių problemų ir sukuria naujas.

Sėkmingas gydymas gemalo linijos genų terapija greičiausiai neturės jokio imuninio atsako. Be to, lengviau pakeisti spermatozoidus ar kiaušialąstes, nei bandyti gydyti sudėtingą ir nusistovėjusį suaugusiojo genetinį sutrikimą. Priešingai, gemalų linijos genų terapija, jei ji yra ydinga, gali būti daug žalingesnė embrionui nei suaugusiam žmogui ir sukelti deformaciją arba mirtį.

Taip pat kyla etinių problemų, kai atsiranda galimybė naudoti gemalo linijos genų terapiją, siekiant pakeisti pagrindines asmens savybes. Tokie pakitimai gali atsirasti dėl lyties, ūgio, intelekto, odos spalvos ir pan. Didesniu mastu tai galėtų tapti eugenikos programa, manipuliuojančia ištisomis populiacijomis, kad būtų pašalintos nepageidaujamos savybės.