In vivo genų terapija yra procesas, kurio metu genetinė ląstelių sandara pakeičiama, kad būtų sukurtas terapinis poveikis, užkertantis kelią ligoms arba gydantis ligas. Sugedusi arba trūkstama paveldima medžiaga – DNR – paciento ląstelių branduolyje yra pakeista arba pakeičiama sveikais genais. Specialiai modifikuoti virusai veikia kaip naujos genetinės medžiagos nešiotojai, tiekdami ją į paciento tikslines ląsteles ar audinius. Šios procedūros metu genetinė medžiaga perduodama paciento kūne.
In vivo genų terapijos procesas skiriasi nuo ex vivo genų terapijos tuo, kad pastarosios procedūros metu paimamos ląstelės iš paciento kūno, įterpiami genai ir ląstelės kultivuojamos laboratorijoje, o ne paciento kūno viduje. Ląstelės, kuriose yra nauja DNR, vėliau vėl įvedamos į reikiamus paciento audinius. Lotyniškas terminas ex vivo reiškia „iš gyvųjų“, o „in vivo“ reiškia „gyvuose“. Dėl šio gydymo paprastai reikia ištraukti ir pakeisti paciento kaulų čiulpus dviem atskiromis operacijomis.
Terapinę genetinę medžiagą nešėjai arba vektoriai yra retrovirusai, adenovirusai, herpeso virusai ir kiti virusai. Pačių virusų genetinė medžiaga pašalinama arba inaktyvuojama, todėl jie tampa nekenksmingi ir negali perduoti ligų. Tada genetinė medžiaga pakeičiama terapiniais genais. Įvairūs virusai nukreipti į skirtingas kūno ląsteles ir audinius. Jie pristato naują genetinę medžiagą panašiai kaip ligas sukeliantys virusai, kai perduoda genus į ląsteles-šeimininkus ir perduoda ligą.
Genų pristatymas yra veiksmingas tik tada, kai yra nukreiptos į besidalijančias ląsteles. Kad in vivo genų terapijos metu pristatyti terapiniai genai būtų išreikšti audinyje, jie turi būti įterpti į ląsteles, kuriose vyksta mitozė, ląstelių dalijimosi procesas. Tai leidžia naujai DNR plisti paciento audiniuose. Po to, kai virusas pristato naują DNR, jis miršta arba jį užpuola imuninė sistema.
Medicinos specialistai genų terapiją taiko įvairioms vėžio formoms, genetinio defekto sukeltas paveldimas ligas, žmogaus imunodeficito virusą (ŽIV) ir kitas ligas gydyti. Ši technika geriausiai veikia su ligomis, kurias sukelia pavieniai sugedę genai. Daugelį lėtinių ligų sukelia daugybė genų sutrikimų ir jos kelia didesnį iššūkį.
In vivo genų terapijos tyrimai orientuoti į specifinių vektorių, skirtų tikslinėms ląstelėms ir audiniams, tobulinimą, genų perdavimo efektyvumo didinimą, genų pristatymo į tikslią paciento DNR sekos vietą nuoseklumo didinimą ir naujų šios technikos kovojant su liga pritaikymų tyrimams. Tyrimai taip pat nagrinėjo įterptos terapinės DNR atmetimo ir ilgalaikio genų perdavimo efektyvumo didinimo klausimus. Taip pat ištirti veiksmingi, neinvaziniai genų ekspresijos nustatymo paciento audiniuose ir ląstelėse metodai po in vivo genų terapijos.