Į rinką nuolat patenka naujų gydymo būdų ir vaistų, dauguma jų kuriami atliekant klinikinius tyrimus. Tai moksliniai tyrimai, kuriuose naudojami savanoriai, dažniausiai gaminiui ar gydymui išbandyti. Jie gali padėti nustatyti, ar konkretus gydymas yra saugus ir veiksmingas gydant konkrečią būklę. Klinikiniai tyrimai yra gyvybiškai svarbios priemonės ieškant naujų, veiksmingų gydymo būdų.
Klinikiniai tyrimai yra daugelio naujų gydymo būdų, ypač vėžio gydymo, pagrindas, ir dauguma jų atliekami universitetuose arba tyrimų ligoninėse. Dauguma jų turi konkrečius įtraukimo / atmetimo kriterijus, kurie skiriasi priklausomai nuo bandymo. Pavyzdžiui, vartojant vaistus nuo nutukimo, galima nurodyti dalyvius, kuriems nebuvo atlikta svorio metimo operacija arba tie, kurie tam tikrą laikotarpį nevartojo receptinių vaistų svorio netekimui. Taip užtikrinama, kad nežinomos ar neįprastos aplinkybės mažiau paveiks tyrimo rezultatus.
Kai kuriuose tyrimuose naudojama kontrolinė grupė, kuriai skiriamas placebas arba standartinis ligos gydymas, o rezultatai lyginami su tais, kurie gavo eksperimentinį gydymą. Kiti naudoja dvigubai aklą procesą, kai nei tyrėjai, nei pacientai nežino, kuriai grupei skiriamas gydymas ar placebas.
Pacientas savanoris gali patirti nemalonų šalutinį poveikį ir jam gali tekti dažnai lankytis pas medicinos specialistą, kad jis įvertintų. Šie veiksniai gali būti trūkumas, tačiau daugelis savanorių nori rizikuoti šiais šalutiniais poveikiais, siekdami išgydyti. Dalyviai gali bet kada išeiti iš tyrimo, nors gali būti paklausta, kodėl jie pasitraukia iš tyrimo.
Klinikiniai tyrimai paprastai atliekami trimis etapais, kol išbandytas vaistas gauna vyriausybės patvirtinimą. I fazė yra pirmasis ir mažiausias tyrimas, kuriame naudojamos 20–80 pacientų grupės, siekiant patikrinti vaisto veiksmingumą ir optimalią dozę bei nustatyti bet kokį šalutinį poveikį. II fazėje naudojamos 100–300 žmonių grupės, siekiant toliau tikrinti vaisto saugumą ir daugiau sužinoti apie jo veiksmingumą. III fazėje eksperimentinis gydymas lyginamas su standartinėmis terapijomis ir toliau vertinamas dėl saugumo ir dozių diapazonų. Kai vaistas patvirtinamas, jis praeina IV fazės bandymą, kuris padeda nustatyti jo riziką ir naudą.