Kas yra Kostmanno sindromas?

Kostmanno sindromas yra paveldima liga, kai tam tikrų baltųjų kraujo kūnelių, žinomų kaip neutrofilų, skaičius yra per mažas. Kadangi šie baltieji kraujo kūneliai padeda žmonėms kovoti su invazinėmis bakterijomis, pacientai, sergantys Kostmanno sindromu, yra neįprastai pažeidžiami infekcijų. Be gydymo dauguma kūdikių, gimusių su sutrikimu, neišgyventų pirmųjų metų. Gydymas medžiaga, kuri skatina neutrofilų gamybą, leidžia pacientams išgyventi iki pilnametystės. Ši būklė taip pat žinoma kaip Kostmanno sindromas, Kostmanno liga ir sunki įgimta neutropenija.

Pacientai, sergantys Kostmanno sindromu, paveldi nenormalų geną iš kiekvieno iš tėvų. Liga išsivysto tik tiems žmonėms, kurie turi dvi geno kopijas, o tai reiškia, kad ji klasifikuojama kaip autosominio recesyvinio tipo būklė. Kol nesusilauks vaiko su sutrikimu, abu tėvai nežinos, kad turi Kostmanno sindromo geną, nes nešiotojai nejaučia jokių ligos simptomų. Neįprastai mažas neutrofilų skaičius žmonėms, sergantiems Kostmanno sindromu, yra žinomas kaip neutropenija.

Paprastai liga pradeda reikšti savo buvimą ankstyvaisiais gyvenimo metais. Pažeisti kūdikiai gali karščiuoti, o infekcijos gali atsirasti įvairiose kūno vietose, pavyzdžiui, odoje, plaučiuose ar žarnyne. Gali atsirasti abscesų ar furunkulų, o kūdikiai gali atrodyti neįprastai irzlūs. Paprastai visas pastebėtas infekcijas sukelia bakterijos, o grybelių ir virusų sukeltų infekcijų skaičius nėra didesnis nei įprastai.

Kostmanno sindromo diagnozė apima kraujo mėginių paėmimą ir neutrofilų skaičiaus skaičiavimą. Nors neutrofilų skaičius gali būti mažas, bendras baltųjų kraujo kūnelių skaičius gali atrodyti normalus, nes kai kurių kitų baltųjų kraujo kūnelių kiekis gali padidėti tuo pačiu metu. Dėl šios priežasties išsamiai analizuojamas kraujo ląstelių skaičius. Norint tiksliai diagnozuoti, gali prireikti kaulų čiulpų mėginio, nes kraujo ląstelės gaminamos čiulpų viduje. Šis pavyzdys paprastai rodo, kad neutrofilai bręsta netinkamai.

Gydytojai Kostmanno sindromą gydo skirdami medžiagą, žinomą kaip granulocitų kolonijas stimuliuojantis faktorius. Tai skatina kaulų čiulpus gaminti daugiau neutrofilų, o tai padidina neutrofilų kiekį kraujyje. Tada pacientai gali susidoroti su bakterinėmis infekcijomis. Jei toks gydymas nepadeda, gali prireikti kaulų čiulpų transplantacijos, kad nauji čiulpai galėtų normaliai gaminti neutrofilus. Nors gydymas gali pailginti Kostmann sindromo pacientų gyvenimą, jiems yra didesnė leukemijos išsivystymo rizika, palyginti su visa populiacija.