Imuninės sistemos gamina antikūnus, kad atpažintų svetimus baltymus ir prie jų prisijungtų. Monokloniniai antikūnai yra nukreipti tik į vieną specifinį baltymą ir dėl to gali būti skirti tam tikroms ląstelėms, kad imuninė sistema juos sunaikintų. Monokloninių antikūnų terapija gali sulėtinti vėžio augimą, sumažinti organų atmetimo tikimybę, padėti kovoti su virusinėmis infekcijomis ir sumažinti autoimuninių ligų poveikį.
Kai imuninė sistema yra veikiama svetimų baltymų, imuninės sistemos B limfocitai gamina antikūnus, kurie gali specifiškai prisijungti prie šių baltymų. Antikūnas jungiasi prie tikslinio antigeno ir veikia kaip ženklas, kad kitos imuninės ląstelės, vadinamos fagocitais, ateina ir sunaikina antigeną. Įvairių tipų B limfocitai gamina daugybę antikūnų, vadinamų polikloniniais antikūnais, kurie prisitvirtina prie skirtingų antigeno sričių. Norint tiksliai nukreipti konkretų antigeno tipą antikūnų terapijai ir išvengti sveikų audinių sunaikinimo, reikia naudoti daug identiškų antikūnų, žinomų kaip monokloniniai antikūnai.
Pirmuosius monokloninius antikūnus 1975 metais pagamino Georgesas Kohleris ir Cesaras Milsteinas, naudodami imuninės sistemos ląsteles iš pelės, kuri anksčiau buvo paveikta norimu antigenu. Pelės ląstelės buvo sujungtos su vėžinėmis ląstelėmis ir todėl dauginosi neribotą laiką. Dėl šio nekontroliuojamo augimo atsirado tinkamas kiekis genetiškai identiškų ląstelių ir identiškų monokloninių antikūnų. Šiuolaikinis genų inžinerijos naudojimas reiškia, kad ląstelių linijos gali gaminti monokloninius antikūnus, kurie yra dalis žmogaus ir pelių. Tai sumažina tikimybę, kad paties paciento imuninė sistema atpažins antikūnus kaip svetimus ir bandys juos sunaikinti.
Monokloninių antikūnų terapija sumažina organo ar transplantato atmetimą ir gali sumažinti autoimuninės ligos poveikį, nes trukdo paciento svetimų baltymų atpažinimo sistemai. Monokloninių antikūnų terapija taip pat svarbi virusologijos srityje. Šioje srityje antikūnai gali būti skiriami pacientams, siekiant kovoti su specifine virusine infekcija.
Gydymas monokloniniais antikūnais gali būti skiriamas kaip vėžio gydymo schemos dalis, kai tam tikras monokloninis antikūnas gali prisijungti prie vėžio ląstelių ir pažymėti jas fagocitų sunaikinimui. Monokloninių antikūnų terapija taip pat gali būti skirta sulėtinti vėžio augimą arba sustabdyti kraujagyslių, aprūpinančių vėžį maistinėmis medžiagomis, augimą; tai daro blokuodamas vėžio ląstelių išskiriamų augimo faktorių perdavimą. Radioaktyviąją medžiagą prijungus prie vėžio ląstelių specifinio antikūno, spindulinė terapija taip pat gali būti tiksliai taikoma vėžinėms ląstelėms, nepažeidžiant šalia esančių sveikų ląstelių.