ReFacto® yra vaistas, vartojamas hemofilijai A gydyti – būklei, kuri trukdo tinkamai krešėti sergančių žmonių kraujui. ReFacto® yra antihemofilinis baltymas, kuris veikia kaip kraujo krešėjimą skatinantis agentas ir gali būti vartojamas siekiant išvengti kraujavimo epizodų arba juos gydyti. Vaistas gaminamas rekombinantinės DNR technologijos būdu.
Žmonėms, sergantiems hemofilija A, trūksta krešėjimo faktoriaus, vadinamo VIII faktoriumi, o ReFacto® veikia kaip trūkstamo faktoriaus pakaitalas. Šis vaistas nuo kraujo krešulių yra baltymas, sudarytas iš 1,438 XNUMX aminorūgščių, sujungtų tarpusavyje, o tai yra seka, panaši į natūralų VIII faktorių. Vaistas turi tokį patį biologinį poveikį in vitro kaip ir natūralus VIII faktorius.
Vaistą organizmas naudoja kaip IX krešėjimo faktoriaus kofaktorių. IX faktorius ir VIII faktorius arba ReFacto® paverčia X krešėjimo faktorių aktyvuota forma. Aktyvuota X faktoriaus forma paverčia protrombiną trombinu. Tada trombinas fibrinogeną paverčia fibrinu. Fibrinas formuoja kraują į krešulius ir apsaugo nuo tolesnio kraujavimo.
Vaistas yra įvairių stiprumų džiovintų arba liofilizuotų miltelių pavidalu. Milteliai ruošiami injekcijai į veną arba injekcijai į veną. Injekciją gali atlikti gydytojas arba slaugytoja, arba pacientai gali būti išmokyti patys susileisti vaistus. Vaistų vartojimo dažnis gali būti nuo kas aštuonių valandų iki 24 valandų nuo vienos iki keturių dienų arba gydytojo nurodymu.
Šalutinis ReFacto® vartojimo poveikis yra galvos svaigimas, galvos skausmas, odos išbėrimas, sloga, gerklės skausmas, kosulys, karščiavimas arba šaltkrėtis, sąnarių skausmas ar patinimas, pykinimas ir vėmimas, nemalonus skonis burnoje ir injekcijos vietos dirginimas. . Sunkesnis šalutinis poveikis yra krūtinės skausmas, kraujavimas iš injekcijos vietos, padažnėję kraujavimo epizodai ir lengvas mėlynių susidarymas. ReFacto® taip pat gali sukelti rimtų alerginių reakcijų, tokių kaip dilgėlinė, kvėpavimo sutrikimas, alpimas ir veido, liežuvio ir kaklo patinimas.
ReFacto® gaminamas naudojant kininio žiurkėno kiaušidžių ląstelių liniją, kuri buvo genetiškai modifikuota taip, kad gautų veikliąją medžiagą. Baltymas išvalomas iš ląstelių kultūros naudojant chromatografiją. Tai reiškia, kad vaistas nėra tiesiogiai išvalytas iš žmogaus kraujo, tačiau ląstelių kultūroje yra žmogaus albumino ir rekombinantinio insulino.
Pacientai, vartojantys ReFacto®, gali gaminti antikūnus prieš vaistą, todėl gydymas gali būti mažiau veiksmingas kontroliuojant kraujavimo epizodus. Jei taip atsitinka, reikia kreiptis į gydytoją. ReFacto® vartojantiems žmonėms taip pat gali tekti reguliariai atlikti kraujo tyrimus, kad įsitikintų, jog vaistas veikia veiksmingai.