Rekombinantinis žmogaus baltymas yra žmogaus baltymas, pagamintas iš klonuotos DNR. Tai leidžia mokslininkui išreikšti didelius jo kiekius. Toks per didelis raiška buvo labai naudingas šiuolaikinei medicinai, leidžiantis gaminti žmogaus baltymų pagrindu pagamintus vaistus, kurie neturi kito šaltinio. Tai taip pat padarė didelę pažangą žmogaus baltymų funkcijos ir biologijos supratimo srityje.
Rekombinantinio žmogaus baltymo, neturinčio kito šaltinio, pavyzdys yra vaistas nuo anemijos, vadinamas eritropoetinu. Šis hormonas kontroliuoja raudonųjų kraujo kūnelių gamybą. Jis vartojamas įvairių šaltinių anemijai gydyti, įskaitant lėtinę inkstų ligą ir vėžį. Eritropoetiną sportininkai taip pat naudojo kaip našumą gerinantį vaistą.
Kiti baltymai gali būti išskirti natūraliai, tačiau daug lengviau gauti didelius kiekius baltymų ekspresijos būdu iš klonuotos DNR. Pavyzdys yra žmogaus augimo hormonas, kuris šiuo metu gaunamas terapiniam naudojimui rekombinantiniais metodais. Tradicinis izoliavimo nuo lavonų metodas kartais lemdavo ligų perdavimą. Insulinas yra kitas vaistas, naudojamas kaip rekombinantinis žmogaus baltymas. Didžioji dalis pacientų vartojamo insulino gaunama tokiu būdu.
Baltymų gamyba iš klonuotų genų yra įmanoma, nes genus galima klonuoti į ekspresijos vektorius. Tai yra specializuoti DNR vienetai, skirti gaminti didelius baltymų kiekius naudojant specializuotus promotorius. Šie promotoriai vadovauja klonuotų genų sekos gamybai. Galimi pasirinktiniai rinkiniai baltymų klonavimui ir ekspresijai.
Rekombinantiniam žmogaus baltymui gaminti reikalingos specializuotos ląstelės šeimininkės. Tai gali būti bakterijų arba mielių ląstelės. Kai kuriems baltymams reikia specialių modifikacijų, tokių kaip cukrų įvedimas, ir jie ekspresuojami labiau pažengusiose ląstelių linijose, pavyzdžiui, žinduolių ar vabzdžių ląstelių linijose.
Bakterijų ląstelėse baltymai bus ląstelių viduje, todėl norint atskirti juos nuo bakterijų baltymų, reikės ekstrahuoti ir išvalyti baltymus. Tai palengvina specialūs metodai, kurie yra klonavimo proceso dalis. Pavyzdžiui, galima klonuoti specializuotas surišimo vietas, kurios leidžia baltymui prisijungti prie matricos ir lengvai išplauti. Tai gali sutaupyti ilgus metus besivystančių baltymų valymo metodų. Rekombinantiniai žmogaus baltymai, ekspresuojami žinduolių ląstelių linijose, dažnai išskiriami į terpę, palengvinant jų išskyrimą ir gryninimą.
Turėdamas baltymų genus, prieinamus kaip klonus, mokslininkas gali gaminti pasirinktinius baltymus, pakeisdamas juos taip, kad jie įgytų norimas savybes. Pavyzdžiui, kai kuris rekombinantinis insulinas buvo genetiškai pakeistas taip, kad jis turės skirtingą poveikį organizmui. Gebėjimas keisti šiuos baltymus yra labai naudingas atliekant biologinius tyrimus.
Galimybė išreikšti rekombinantinį žmogaus baltymą sukėlė perversmą biomedicinos tyrimuose. Kai mokslininkas klonuoja geną, jis arba ji gali jį palyginti su didžiule žinomų genų sekų duomenų baze. Jei geno seka yra labai panaši į žinomos funkcijos geno seką, jis arba ji gali numatyti to geno funkciją. Šios žinios rodo, kokius eksperimentus atlikti su geno produktu, kuris dažnai yra baltymas. Kartais nėra homologijos su kitomis genų sekomis, o mokslininkas neįsivaizduoja geno funkcijos.
Geno produkto ekspresija leidžia mokslininkui biocheminiais metodais ištirti geno funkciją. Tai gali leisti jam arba jai nustatyti geno funkciją. Be to, jis arba ji gali atlikti eksperimentus su pasiuntinio RNR (mRNR), pagaminta tiesiogiai iš geno, ir nustatyti, kokiomis sąlygomis ir kokiuose audiniuose genas ekspresuojamas. Šios žinios padeda susiaurinti geno funkciją ir išsiaiškinti, ar jis koduoja baltymą.
Jei mokslininkas žino baltymo funkciją, per didelė ekspresija gali suteikti daug baltymų, kad būtų galima ištirti jo biochemines savybes. Jis arba ji gali atlikti tikslines mutacijas ir pamatyti, kokį poveikį jos turi baltymo savybėms. Kita priežastis gauti didelius baltymų kiekius yra kristalizuoti baltymą ir ištirti jo trimatę struktūrą. Baltymų biochemiją gali būti sunku atlikti bet kurioje sistemoje, tačiau tai buvo ypač sunku atlikti su žmogaus baltymais prieš atsirandant rekombinantiniams žmogaus baltymams.