Ribonukleino rūgštis (RNR) yra nukleorūgštis, naudojama baltymų sintezės procese ląstelės viduje. RNR transfekcija įterpia RNR iš vienos ląstelės į kitą. Ši procedūra dažnai naudojama genų terapijoje ligoms gydyti.
RNR transfekcija remiasi lipidų nešikliu, mikroinjekcija arba elektra, siekiant įterpti nedidelį RNR gabalėlį į tikslinę ląstelę. Mažas dydis neperspėja ląstelės imuninės sistemos apie svetimą medžiagą. Tai leidžia RNR integruotis ir tapti natūralaus ląstelės veikimo dalimi.
Paprastai įterpta RNR laikoma maža trukdančia RNR (siRNR). SiRNR gali blokuoti natūralaus baltymo ekspresiją, sukurdama savo baltymą, kuris užimtų jo vietą. Jei RNR yra perkelta į ląstelę, kuri turi mutaciją ir sukelia ligą, ji gali bent laikinai išspręsti problemą.
MikroRNR (miRNR) yra mažas RNR regionas, kuris nekoduoja baltymų ir gali būti perkeltas į ląstelę. RNR transfekcija naudojant miRNR naudojama ląstelių reguliavimui padėti. Daugumą vėžio tipų sukelia ląstelių reguliavimo defektas, ypač ląstelių dalijimosi metu. Transfekuota miRNR gali reguliuoti mutavusias ląsteles ir galbūt gydyti vėžį arba užkirsti jam kelią.
RNR transfekcijos metu taip pat gali būti įterptos ilgesnės grandinės. Galimas uždegiminis arba imuninis atsakas į tokio tipo gydymą. Jei tikslinė ląstelė aptiks RNR, ji beveik neabejotinai bus atmesta ir genų terapija neveiks.
RNR transfekcija naudojant siRNR arba miRNR yra saugiau naudoti genų terapijoje, nes ji neapima virusų naudojimo. Virusai taip pat gali būti naudojami kaip genetinės informacijos, naudojamos mutavusios ląstelės perprogramavimui, nešėjai. Darbas su virusais pavojingas ne tik genų terapijos gavėjui, bet ir tyrėjams bei gydytojams. RNR transfekcijos metodai nereikalauja jokio pavojingo nešiklio ir gali būti naudojami taip dažnai, kaip reikia.