Kas yra somatinė genų terapija?

Genų terapija apima gerų genų perkėlimą į ląsteles, kad būtų pakeisti žalingi genai. Yra du specifiniai tipai: genai, perkelti į lytinių ląstelių ląsteles (reprodukcines ląsteles) ir genai, perkelti į somatines ląsteles (kūno ląsteles). Atliekant somatinę genų terapiją, į pažeistą kūno vietą įterpiami pakeisti genai arba pašalinamos kūno ląstelės, apdorojamos pakeistais genais ir pakeičiamos. Tokią terapiją naudoja pacientai, sergantys tokiomis ligomis kaip vėžys, hemofilija, cistinė fibrozė ir raumenų distrofija. Teigiami aspektai, kurių pacientai gali tikėtis, apima naudą sveikatai, saugą ir mažiau etinių rūpesčių nei gemalo linijos genų terapija, tačiau neigiami aspektai gali apimti visą gyvenimą trunkantį gydymą ir genų pristatymo problemas.

Gydytojai gali atlikti somatinę genų terapiją in vivo arba ex vivo. Taikydami in vivo terapiją, gydytojai perkelia pakeistą geną tiesiai į kūną, dažniausiai į audinį. Pavyzdžiui, pacientams, sergantiems odos vėžiu, genai įterpiami į odą, o pacientams, sergantiems raumenų distrofija – į raumenis. Ex vivo metodu gydytojai dažnai pašalina pažeistas ląsteles, kraujo ląsteles ar kaulų čiulpų ląsteles iš paciento kūno. Įdėjus į ląsteles norimą geną, jos suleidžiamos atgal į organizmą.

Vienas iš pagrindinių somatinių genų terapijos privalumų taip pat yra trūkumas: žmonės, kuriems taikoma somatinių genų terapija, neperduoda pakeistų genų savo palikuonims, nes modifikuojamos tik kūno ląstelės, o ne reprodukcinės ląstelės. Tai teigiama, nes nėra jokio etinio susirūpinimo dėl natūralaus kūdikio vystymosi pažeidimo, kaip tai daroma lytinių ląstelių genų terapijoje. Tiesą sakant, kai kuriose šalyse reprodukcinių ląstelių genų terapija yra uždrausta. Tačiau nesugebėjimas perduoti pakitusių genų gali būti neigiamas, nes teigiamas somatinės genų terapijos poveikis sustoja prie paciento, užkertant kelią galimybei perduoti naudą sveikatai ateities kartoms.

Kiti somatinių genų terapijos privalumai yra saugumas, palyginti su gemalo linijos genų terapija, ir galimai gyvenimą keičianti nauda paciento sveikatai. Galimi somatinių genų terapijos trūkumai yra laikinas poveikis ir komplikacijos genų pristatymo metu. Žmonėms, kuriems taikoma somatinė genų terapija, dažnai reikia gydymo visą likusį gyvenimą, nes kūno audinių ląstelės, į kurias buvo įterpti genai, galiausiai prarandamos. Be to, virusai, kuriuos genų terapeutai naudoja genams įterpti į ląsteles, kartais gali sukelti atsitiktinį imuninės sistemos atsaką. Taip pat yra galimybė, kad genų nešiotojai pakeičia netinkamus genus.