Žmogaus organizmas naudoja įvairias medžiagas, kad išliktų gyvas, augtų ir būtų sveikas. Pagrindinė biologijoje naudingų medžiagų grupė yra baltymai, o daugelis jų organizmas gamina natūraliai. Mokslininkai išsiaiškino, kad sergant kai kuriomis ligomis baltymo, turinčio biologinį poveikį, patekimas į organizmą gali turėti teigiamą poveikį pacientui. Šio tipo baltyminiai vaistai vadinami gydomaisiais baltymais. Dauguma terapinių baltymų yra gaunami iš genetiškai modifikuotų gyvūnų arba mikrobų ląstelių.
Baltymai yra esminė normalios žmogaus veiklos dalis. Egzistuoja daugybė skirtingų veislių, ir visos jos atlieka specifinius vaidmenis organizme. Fermentai, padedantys organizmui cheminės reakcijos metu paversti vieną medžiagą kita, yra viena svarbi grupė. Kai kurie natūralūs baltymai yra kraujo faktoriai ir padeda žaizdoms krešėti, kad sumažėtų kraujo netekimas. Insulinas yra kitas žmogaus baltymas, kuris atlieka esminį vaidmenį reguliuojant cukraus kiekį kraujyje.
Kiti baltymai veikia kaip imuninės sistemos dalis ir padeda nusitaikyti ir sunaikinti nepageidaujamus organizmo įsibrovėjus. Kai kurios baltymų rūšys yra signalizatoriai ir skatina tam tikro tipo augimą. Daugybė natūralaus žmogaus baltymų masyvo funkcijų leidžia mokslininkams pasirinkti konkrečius baltymus, ištirti tikslų baltymų atliekamą darbą ir suderinti šį darbą su medicininėmis sąlygomis, kai šis baltymas gali pagerinti sveikatą.
Mokslininkai sugebėjo sukurti nenatūralius daugelio šių žmogaus baltymų šaltinius. Istoriškai žmogaus baltymas buvo tik žmogaus šaltiniuose arba galbūt iš gyvūnų, turinčių panašių baltymų. Gydomųjų baltymų iš natūralių šaltinių kiekis paprastai buvo mažas, o tai atspindi baltymų koncentraciją kūno audiniuose. Vienas iš pavyzdžių buvo ankstyvas terapinio baltymo tipas, vadinamas žmogaus augimo hormonu, kurį gydytojai išskyrė iš džiovintų mirusių žmonių hipofizės, kad galėtų suleisti jį vaikams, turintiems augimo problemų.
Gydomųjų baltymų tiekimo problemos baigėsi atsiradus genų inžinerijai. Mokslininkai galėjo nustatyti žmogaus geną, kuriame yra konkretaus baltymo instrukcijos. Tada jie įdėjo tą geną į gyvūną, gyvūno ląstelę ar mikrobų ląstelę ir laukė, kol naujasis organizmas pagamins reikiamą baltymą.
Visas šių gamybos sistemų gyvūnų pavyzdys yra genetiškai modifikuota kiaulė, kuri savo piene išskiria kraujo krešėjimą skatinantį baltymą, kurį mokslininkai gali išgauti ir išvalyti. Ląstelių kultūra yra įprastas gamybos būdas. Esant tokiai situacijai, atskirose ląstelėse yra reikalingas žmogaus genas ir jos auga nepriklausomai viena nuo kitos, tačiau išskiria gydomąjį baltymą į talpyklą, kurioje laikomos ląstelės. Ląstelių kultūroje esančios ląstelės gali būti žmogaus, gyvūnų arba mikrobų.
Terapiniai baltymai veikia, kai jie patenka į kūną, pavyzdžiui, injekcijomis. Kūnas atpažįsta baltymą kaip funkcinį ir reaguoja taip, lyg baltymas būtų natūralus. Ligos, kurias galima kontroliuoti terapiniais baltyminiais vaistais, yra tam tikros anemijos rūšys, specifinės diabeto formos ir hemofilija. Gydomieji baltymai taip pat gali būti naudojami gydant vėžį, cistinę fibrozę ir širdies ligas.