Genų terapijos naudojimas hemofilijos gydymui daugeliu atžvilgių yra perspektyvus pasirinkimas, tačiau jis taip pat turi tam tikrų trūkumų. Kalbant apie pranašumus, hemofilija yra idealus genetinis sutrikimas, kurį reikia gydyti tokiu būdu, nes ji atsiranda dėl vieno genetinio defekto. Šio tipo gydymas gali būti laikomas sėkmingu, net jei dėl jo tik minimaliai padidėja krešėjimo faktorių kiekis kraujyje, nes tai vis dar yra didžiulė nauda pacientams. Kita vertus, klinikinių tyrimų su žmonėmis bandymų rezultatai buvo nenuoseklūs. Taip pat yra rizika, kad paciento organizme atsiras antikūnų prieš virusinius vektorius, naudojamus genetinei medžiagai pristatyti į ląsteles.
Vienas iš pagrindinių hemofilijos genų terapijos privalumų yra ligos atsiradimo būdas. Kalbant apie genetinį sutrikimą, jis yra gana paprastas, nes jį sukelia vienas žinomas genetinis defektas, kuris riboja organizmo gebėjimą generuoti krešėjimo faktorius kraujyje. Skirtingai nuo kitų genetinių ligų, kurios gali būti susijusios su daugybe defektų, hemofilija yra gana lengva nukreipti genų terapiją.
Kita priežastis, dėl kurios hemofilijos genų terapija yra tokia perspektyvi, yra ta, kad net ir minimali procedūros sėkmė gali reikšti reikšmingą pacientų gyvenimo kokybės pagerėjimą. Kai kurių tyrimų metu gydymas šiek tiek padidino krešėjimo faktorių kiekį kraujyje, gerokai žemiau normos, tačiau laikas, per kurį tiriamojo kraujas krešėjo, žymiai sumažėjo. Žmonės, pastebėję tokius patobulinimus, gali ilgą laiką išgyventi be papildomų krešėjimo faktoriaus infuzijų.
Tačiau hemofilijos genų terapija nėra teigiama, nes gydymo rezultatai yra gana nenuoseklūs. Buvo atlikta daug tyrimų su gyvūnais, dažnai duodančių gerų rezultatų, tačiau tai nedavė panašių rezultatų žmonėms. Skirtingi pristatymo būdai, naudojant skirtingus virusinių vektorių tipus, taip pat skirtingos dozės, lėmė nevienodus rezultatus, o nuolat sėkmingas gydymo metodas vis dar pasirodė sunkiai pasiekiamas.
Gydymo metodas yra dar vienas trūkumas, kai kalbama apie hemofilijos genų terapiją. Kad genetinė medžiaga patektų į ląsteles, būtina ją prijungti prie virusų, kurie vėliau suleidžiami į organizmą, kad galėtų įsiveržti į tas ląsteles. Kai kuriais atvejais tai gali sukelti paciento imuninį atsaką. Tada jo kūnas gali gaminti antikūnus, kurie sunaikina virusus ir sustabdo gydymą.