Visi gyvi daiktai turi genus. Genai yra vienetai, esantys DNR, kurie diktuoja, kokius baltymus organizmas turi veikti. Genai taip pat lemia paveldimus bruožus, kurie palikuonims perduodami iš kartos į kartą. Genų terapija apibūdina medicininę procedūrą, kurios metu į individo ląsteles pridedami genai, pakeičiami genai arba išimami genai. Dažniausiai genų terapija naudojama gydyti ligas ir virusus, kurie gali sukelti rimtų sveikatos komplikacijų.
Kai genų terapija yra skirta tik tam tikriems asmenims, terapija vadinama „somatine“ genų terapija. Genų terapijos naudojimas, siekiant paveikti gydomo asmens palikuonis, yra žinomas kaip „gemalo linijos“ genų terapija. Abi terapijos rūšys yra griežtai reguliuojamos daugelyje pasaulio šalių ir dažnai pasitaiko tik tyrimų aplinkoje. Nepaisant to, genų terapijos šalininkai teigia, kad genų terapijai yra beveik neribotas pritaikymas.
Vienas iš dažniausiai naudojamų genų terapijos būdų yra sveiko geno įvedimas į organizmo ląsteles, siekiant pakeisti geną, kuris, kaip žinoma, yra atsakingas už ligą ar kitas sveikatos komplikacijas. Įprastas tokio tipo genų terapijos metodas apima virusų naudojimą sveiko geno platinimui po visą tiriamojo kūną. Virusai gali paskleisti savo genus visose organizmo ląstelėse. Genų terapijos specialistai gali implantuoti savo sveiką geną į virusą, taip leisdami virusui skleisti sveiką geną visame sergančiame organizme. Virusas, naudojamas tokio tipo terapijoje, yra žinomas kaip vektorius.
Kitas dažnas genų terapijos panaudojimas yra apsigimimų ir paveldimų ligų genetinio perdavimo sustabdymas. Taikant šiuos metodus, asmenų spermatozoidai arba kiaušinėliai modifikuojami suleidžiant DNR. Daugelis visuomenių taiko apribojimus tokiai genų terapijai dėl etinių sumetimų.
Nors buvo atlikta nemažai tyrimų ir eksperimentų, susijusių su ligų, sutrikimų ir ligų gydymo genų terapija metodais, daugumoje sveikatos centrų ji nėra plačiai naudojama. Kai kurie įprasti eksperimentinės genų terapijos naudojimo būdai yra širdies ligų ir ŽIV / AIDS gydymas. Ši terapija taip pat naudojama siekiant padidinti ląstelių, naikinančių vėžines ląsteles, veiksmingumą ir netgi gali būti naudojama siekiant, kad vėžio ląstelės taptų normaliomis arba sveikomis ląstelėmis. Daugeliu atvejų genų terapija naudojama siekiant naudoti bakterijų ir virusų genus kaip vakcinaciją.